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國家衛(wèi)計(jì)委最新發(fā)布:醫(yī)藥衛(wèi)生重大科技成果展示匯編【請(qǐng)收藏!】

日期:2015/9/11

企業(yè)老總都應(yīng)好好看看這些研究成果,推動(dòng)未來醫(yī)藥發(fā)展的主要驅(qū)動(dòng)力一定是科技。


來源:國家衛(wèi)計(jì)委官網(wǎng)


一、醫(yī)藥衛(wèi)生科研領(lǐng)域獲得國家級(jí)獎(jiǎng)勵(lì)情況
  

(一)近十年獲得國家最高科學(xué)技術(shù)獎(jiǎng)情況
  

1、吳孟超院士——2005年國家最高科學(xué)技術(shù)獎(jiǎng)獲得者
  

開辟了肝癌基礎(chǔ)與臨床研究的新領(lǐng)域。針對(duì)肝癌發(fā)現(xiàn)時(shí)晚期多、巨大且不能切除者居多的特點(diǎn),提出“二期手術(shù)”的概念,即對(duì)巨大肝癌先經(jīng)綜合治療,待腫瘤縮小后再行手術(shù)切除,為晚期肝癌的治療開辟了一條新的治療途徑;


針對(duì)肝癌術(shù)后復(fù)發(fā)多、但又缺乏有效治療的特點(diǎn),率先提出“肝癌復(fù)發(fā)再手術(shù)”的觀點(diǎn),顯著延長了肝癌患者的生存時(shí)間;


針對(duì)我國肝癌合并肝硬化多,術(shù)后極易導(dǎo)致肝功能衰竭的特點(diǎn),提出肝癌的局部根治性治療策略,使肝癌外科的療效和安全性得到有機(jī)統(tǒng)一。


上述研究使肝癌術(shù)后5年生存率由60-70年代的16.0%,上升到80年代的30.6%和90年代以來的48.6%,不斷豐富和發(fā)展了我國的肝臟外科事業(yè)。為了提高我國肝臟外科的科學(xué)研究水平,使肝臟外科事業(yè)持續(xù)、深入的發(fā)展。創(chuàng)立了獨(dú)具特色的肝臟外科關(guān)鍵理論和技術(shù),建立了我國肝臟外科的學(xué)科體系,并使之逐步發(fā)展、壯大。
  

2、王忠誠院士——2008年國家最高科學(xué)技術(shù)獎(jiǎng)獲得者
  

建立了神經(jīng)外科手術(shù)新方法,解決了神經(jīng)外科領(lǐng)域眾多世界性難題,極大地提高了腦干腫瘤、脊髓內(nèi)腫瘤、丘腦腫瘤、顱底中線腫瘤等疑難腦病療效,讓患者術(shù)后基本享有正常人的生活質(zhì)量,把我國神經(jīng)外科整體水平帶入世界先進(jìn)行列。


提出了“腦干和脊髓具有可塑性”的觀點(diǎn),總結(jié)出一套不同腦干腫瘤采取不同手術(shù)入路的理論和方法,迄今已施行手術(shù)1100余例,手術(shù)死亡率低于1.0%,手術(shù)質(zhì)量和數(shù)量居世界領(lǐng)先;


得出“脊髓對(duì)于慢性的腫瘤壓迫也同樣具有可塑性”的結(jié)論,迄今已施行髓內(nèi)腫瘤手術(shù)2500余例,無一例死亡和手術(shù)致殘,手術(shù)水平居世界領(lǐng)先;提出的“脊髓缺血預(yù)適應(yīng)”的觀點(diǎn),對(duì)防止脊髓內(nèi)腫瘤術(shù)后癱瘓起到了關(guān)鍵性作用,病人的生存質(zhì)量得到很大提高;


率先提出了“大型血管母細(xì)胞瘤術(shù)后可產(chǎn)生正常灌注壓突破”的觀點(diǎn),利用術(shù)前供瘤血管栓塞、術(shù)中亞低溫等措施,有效地預(yù)防了“正常灌注突破現(xiàn)象”的發(fā)生,使手術(shù)死亡率降至4.3%,并極大降低了手術(shù)致殘率,而該項(xiàng)手術(shù)死亡率國際綜合組報(bào)道高達(dá)24%。
  

3、王振義院士——2011年國家最高科學(xué)技術(shù)獎(jiǎng)獲得者
  

急性早幼粒細(xì)胞白血病(APL)是臨床表現(xiàn)最為兇險(xiǎn)的一種白血病類型,其緩解率低、死亡率高。傳統(tǒng)化療在殺死白血病細(xì)胞的同時(shí),對(duì)正常細(xì)胞也具有殺傷作用,會(huì)加劇出血,導(dǎo)致早期死亡。王振義院士提出了治療急性早幼粒細(xì)胞白血病的誘導(dǎo)分化療法,證明用全反式維甲酸可以將惡性早幼粒白血病細(xì)胞誘導(dǎo)分化為良性細(xì)胞,引起了國內(nèi)外醫(yī)學(xué)界的高度關(guān)注,并得到了國際同行的廣泛證實(shí)。


2009年美國“臨床指南”將全反式維甲酸治療急性早幼粒細(xì)胞白血病定為規(guī)范性治療方案。在有效緩解治療急性早幼粒細(xì)胞白血病的基礎(chǔ)上,不斷優(yōu)化治療方案,發(fā)現(xiàn)聯(lián)合應(yīng)用維甲酸和氧化砷治療急性早幼粒細(xì)胞白血病,可使五年生存率上升至95%,從而使急性早幼粒細(xì)胞白血病成為第一個(gè)可治愈的成人白血病。成功實(shí)現(xiàn)了將惡性細(xì)胞改造為良性細(xì)胞的白血病臨床治療新策略。
  

(二)醫(yī)藥衛(wèi)生科研領(lǐng)域獲得其他國家級(jí)獎(jiǎng)勵(lì)情況
  

在2011-2014年間,醫(yī)藥衛(wèi)生科研共獲得207項(xiàng)國家自然科學(xué)獎(jiǎng)、國家技術(shù)發(fā)明獎(jiǎng)和國家科技進(jìn)步獎(jiǎng)等國家獎(jiǎng)勵(lì)。其中,獲得國家級(jí)一等獎(jiǎng)9項(xiàng),占總一等獎(jiǎng)總數(shù)的15.79%,二等獎(jiǎng)198項(xiàng),占總二等獎(jiǎng)總數(shù)的20.00%
  

“十二五”期間,醫(yī)藥衛(wèi)生科研工作者圍繞嚴(yán)重威脅人民群眾的各類重大疾病展開聯(lián)合攻關(guān),取得了豐碩成果。
  

成果之一:新發(fā)傳染病綜合防控技術(shù)體系的建立與應(yīng)用(軍事醫(yī)學(xué)科學(xué)院)2011年國家科技進(jìn)步獎(jiǎng)一等獎(jiǎng)
  

新發(fā)傳染病不僅嚴(yán)重危害人類健康,而且引起社會(huì)恐慌、影響經(jīng)濟(jì)發(fā)展、威脅國家安全。該項(xiàng)目針對(duì)傳染源、傳播途徑、易感人群和媒介生物等基本環(huán)節(jié),通過20余年的科研攻關(guān),構(gòu)建起新發(fā)傳染病綜合防控技術(shù)體系。


針對(duì)新發(fā)傳染病的現(xiàn)實(shí)危害,在新病原體的確認(rèn)和新自然疫源地的發(fā)現(xiàn)方面取得創(chuàng)新性成果;應(yīng)對(duì)新發(fā)傳染病疫情,開發(fā)出具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的藥物防治和應(yīng)急處置技術(shù)、裝備;著眼新發(fā)傳染病未來威脅,構(gòu)建了傳染病偵察預(yù)警技術(shù)平臺(tái)。


研究成果在新發(fā)傳染病防治實(shí)踐、突發(fā)疫情應(yīng)急和重大活動(dòng)保障中得到應(yīng)用,為提高人民健康水平,維護(hù)國家安全,保障社會(huì)穩(wěn)定和經(jīng)濟(jì)持續(xù)發(fā)展發(fā)揮了作用。


國家發(fā)改委、疾控系統(tǒng)、出入境檢疫系統(tǒng)、重大活動(dòng)安保機(jī)構(gòu)以及各省(市)、自治區(qū)相關(guān)單位累計(jì)應(yīng)用該項(xiàng)目技術(shù)裝備55萬余套(件),在抗擊SARS、阻擊禽流感、應(yīng)對(duì)甲型H1N1流感、控制新發(fā)蜱媒傳染病,以及地震后衛(wèi)生防疫、奧運(yùn)會(huì)、世博會(huì)、亞運(yùn)會(huì)等重大活動(dòng)保障、國際維和及人道主義救援中均取得了顯著的社會(huì)效益。完成2660萬人份防治流感、禽流感藥物生產(chǎn)、儲(chǔ)備任務(wù),為國家節(jié)省開支58億元。
  

成果之二:前列腺癌診療體系的創(chuàng)新及其關(guān)鍵技術(shù)的應(yīng)用(第二軍醫(yī)大學(xué))2012年國家科技進(jìn)步獎(jiǎng)一等獎(jiǎng)
  

前列腺癌(PCa)是歐美男性發(fā)病率最高的惡性腫瘤。我國PCa發(fā)病率近年來急劇上升,年增幅居男性惡性腫瘤首位,現(xiàn)已成為最常見的男性泌尿系統(tǒng)惡性腫瘤。針對(duì)早期診斷困難、手術(shù)難度大不易推廣、晚期進(jìn)展機(jī)制不明及治療效果差等關(guān)鍵問題,該項(xiàng)目歷時(shí)20年,在33項(xiàng)國家和省部級(jí)課題支持下,取得一系列成果。


  • 構(gòu)建了Pca血清瘤標(biāo)—分子病理—影像定位的多層次早期診斷體系,使前列腺癌早期診斷率由5%提高到63%。

  • 創(chuàng)建了開放和微創(chuàng)前列腺癌改良根治術(shù)。術(shù)式的創(chuàng)新、難度的降低極大促進(jìn)了前列腺癌根治術(shù)的推廣。

  • 創(chuàng)立前列腺癌圍手術(shù)期危險(xiǎn)分層評(píng)估體系,用以篩選前列腺癌手術(shù)最適人群,指導(dǎo)術(shù)后治療,為我國PCa臨床決策引入新模式。

  • 制定了晚期PCa個(gè)體化治療新策略。

  • 發(fā)現(xiàn)了去勢抵抗性前列腺(CRPC)形成新機(jī)制,為新藥開發(fā)奠定了基礎(chǔ)。


成果之三:食管癌規(guī)范化治療關(guān)鍵技術(shù)的研究及應(yīng)用推廣(中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院腫瘤醫(yī)院)2013年國家科技進(jìn)步一等獎(jiǎng)
  

食管癌是我國發(fā)病率第五位、死亡率第四位的惡性腫瘤,既往療效欠佳的主要原因是高危人群界定不明確、缺乏有效的篩查及早診早治方法、中晚期治療不規(guī)范和分子水平臨床病理特點(diǎn)不清楚,項(xiàng)目在突破食管癌治療的關(guān)鍵技術(shù)方面取得了重要成就。


  • 發(fā)現(xiàn)了高危人群遺傳易感基因和危險(xiǎn)因素,糾正了原有補(bǔ)充維生D預(yù)防食管癌的認(rèn)識(shí),改變了預(yù)防策略;

  • 創(chuàng)建了食管癌早診早治技術(shù)體系,并被國際公認(rèn)和國際同行推崇;

  • 創(chuàng)建了食管癌中晚期綜合治療新策略,國際同行評(píng)價(jià)該研究改變了當(dāng)今治療理念,大大提高了食管癌的手術(shù)切除率和5年生存率;

  • 發(fā)現(xiàn)63個(gè)與食管癌臨床病理特點(diǎn)相關(guān)的分子標(biāo)志,在食管癌的靶向治療、診斷和預(yù)后判斷中具有重要意義;

  • 創(chuàng)建了規(guī)范化診治推廣體系,研究成果廣泛應(yīng)用于臨床,正式出版了中國第一部《食管癌規(guī)范化診治指南》和《中國食管癌早診早治技術(shù)方案》,提高了食管癌規(guī)范化治療符合率,整體5年生存率提高,縮短了平均住院日。


成果之四:重癥肝病診治的理論創(chuàng)新與技術(shù)突破(2013年國家科技進(jìn)步一等獎(jiǎng),浙江大學(xué))
  

重癥肝病(肝衰竭、肝硬化、肝癌等)嚴(yán)重危害人民的健康和生命。

  • 該項(xiàng)目旨在攻克重癥肝病病死率高達(dá)80%的國際醫(yī)學(xué)難題,創(chuàng)建了有效、具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的李氏人工肝系統(tǒng),顯著降低病死率,急性、亞急性肝衰竭治愈好轉(zhuǎn)率11.9%顯著提升至78.9%;

  • 構(gòu)建國內(nèi)首個(gè)人源性永生化HepLL肝細(xì)胞系,開辟了干細(xì)胞治療肝衰竭新途徑;

  • 首創(chuàng)李氏人工肝聯(lián)合肝移植治療重癥肝病的新方法,重癥肝病肝移植受者5年神存率提高到80%以上;

  • 創(chuàng)建重癥肝病肝移植評(píng)估與預(yù)警體系,發(fā)現(xiàn)一系列新的分子標(biāo)志物,實(shí)現(xiàn)肝癌肝移植杭州標(biāo)準(zhǔn)的新突破,將肝移植人群比例擴(kuò)大37.5%;

  • 肝移植技術(shù)推廣至18個(gè)省市并率先跨出國門,在海內(nèi)外產(chǎn)生重大學(xué)術(shù)影響;

  • 創(chuàng)新肝病微生態(tài)理論,率先全面揭示肝病腸道微生態(tài)宏基因組變化規(guī)律,創(chuàng)建納米抗菌肽治療內(nèi)源性感染和微生態(tài)干預(yù)防治重癥肝病的新策略,引領(lǐng)肝病微生態(tài)學(xué)發(fā)展。


項(xiàng)目成果為成功挽救數(shù)以萬計(jì)重癥肝病患者的生命,產(chǎn)生巨大社會(huì)效益,保障家庭幸福,促進(jìn)社會(huì)和諧做出了重要貢獻(xiàn)。
  

成果之五:我國首次對(duì)2009年甲型H1N1流感大流行有效防控及集成創(chuàng)新性研究(2014年度國家科技進(jìn)步獎(jiǎng)一等獎(jiǎng),清華大學(xué))
  

以清華大學(xué)公共管理學(xué)院院長薛瀾教授為首的第三方進(jìn)行系統(tǒng)評(píng)估。結(jié)果表明:

  • 該研究成果大幅度降低了我國發(fā)病率與病死率,減少了2.5 億人發(fā)病和7 萬人住院,病死率比國際降低5倍;

  • 社會(huì)收益約2000多億元;

  • 成本收益比:1元VS7.5~10.84元。


我國始終沒有像其它國家那樣宣布衛(wèi)生緊急狀態(tài),維護(hù)了社會(huì)穩(wěn)定和經(jīng)濟(jì)平穩(wěn)增長,保障了國慶60周年等大型活動(dòng)的順利進(jìn)行。獲得國家科技進(jìn)步一等獎(jiǎng)2項(xiàng),新藥證書11個(gè)。2010年中國成為發(fā)展中國家第一個(gè)世界衛(wèi)生組織流感參比和研究合作中心。通過本項(xiàng)目研究建立的突發(fā)傳染病綜合技術(shù)網(wǎng)絡(luò)體系在2013年我國H7N9禽流感疫情以及西非埃博拉病毒流行中發(fā)揮了重要作用。
  

二、醫(yī)藥衛(wèi)生科研領(lǐng)域其他優(yōu)秀代表性成果
  

成果一:新藥研發(fā)成果顯著。


  • 針對(duì)重大疾病加強(qiáng)創(chuàng)新藥物研發(fā),已累計(jì)85個(gè)品種獲得新藥證書,119個(gè)獲臨床批件,超額完成考核指標(biāo)。特別是在腫瘤治療藥物、疫苗等領(lǐng)域,已初步形成相對(duì)完整的研發(fā)體系。如,全球首個(gè)治療晚期胃癌小分子抗血管生成靶向藥物阿帕替尼獲批上市,填補(bǔ)了本領(lǐng)域空白;

  • 治療肺癌新藥鹽酸埃克替尼的上市打破了進(jìn)口靶向藥的壟斷,價(jià)格較進(jìn)口藥降低1/3;

  • 具有全新抗腫瘤作用機(jī)制治療外周T細(xì)胞淋巴瘤(PTCL)的1.1類新藥西達(dá)本胺,已批準(zhǔn)上市。

  • Sabin株脊髓灰質(zhì)炎滅活疫苗、口服重組幽門螺桿菌疫苗、戊型肝炎疫苗、甲型H1N1流感疫苗等多個(gè)具有國際水準(zhǔn)的疫苗產(chǎn)品相繼研制成功。

  • 密切結(jié)合臨床用藥需求,完成200余種藥物的技術(shù)改造,其中,有80個(gè)品種為國家基本藥物目錄品種,顯著提高了臨床用藥的可及性。


成果二:重大突發(fā)急性傳染病防控能力大幅增強(qiáng)。


建立覆蓋全國的病原檢測和鑒定技術(shù)體系,具備72小時(shí)內(nèi)對(duì)300中病原體的鑒別能力,未知病原體確證能力達(dá)到國際先進(jìn)水平。甲型H1N1流感防治研究成果榮獲2014年國家科技進(jìn)步一等獎(jiǎng)。在埃博拉疫情防控中,病毒核酸診斷試劑、抗體和小分子藥物、疫苗等方面取得重要成果,劉延?xùn)|副總理專門作出批示,給予肯定。在“8.12”天津港爆炸事故中,應(yīng)急生產(chǎn)供應(yīng)新藥專項(xiàng)前期部署課題的研制成果——中毒防治藥物,有效保證了救援部隊(duì)安全。
  

成果三:創(chuàng)新體系建設(shè)持續(xù)增強(qiáng),推動(dòng)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)型發(fā)展。


重點(diǎn)支持一批技術(shù)平臺(tái)建設(shè),我國藥物創(chuàng)新能力和應(yīng)對(duì)突發(fā)疫情防控能力顯著提升。其中,國家流感中心成為發(fā)展中國家唯一的世界衛(wèi)生組織流感參比實(shí)驗(yàn)室;國家化合物樣品庫庫存總量達(dá)185.8萬個(gè),規(guī)模居亞洲之首。


同時(shí),專項(xiàng)實(shí)施有效促進(jìn)各類創(chuàng)新要素向企業(yè)集中,帶動(dòng)產(chǎn)業(yè)的轉(zhuǎn)型發(fā)展,醫(yī)藥工業(yè)產(chǎn)值近5年平均增速居各工業(yè)門類之首。
  

成果四:全國疾控系統(tǒng)的疾病防控能力明顯提升,能夠成功應(yīng)對(duì)新發(fā)再發(fā)傳染病和突發(fā)公共衛(wèi)生事件。


建立了全球最大、覆蓋全國的傳染病疫情和突發(fā)公共衛(wèi)生事件網(wǎng)絡(luò)直報(bào)系統(tǒng)、全國“應(yīng)對(duì)新發(fā)突發(fā)傳染病防控技術(shù)網(wǎng)絡(luò)體系”、國家傳染病病原譜監(jiān)測技術(shù)平臺(tái)以及國家傳染病自動(dòng)預(yù)警系統(tǒng)。提高了應(yīng)急監(jiān)測、預(yù)測預(yù)警及未知病原體防控、診斷和治療能力。


通過科學(xué)防控,有效地控制了2009年甲型H1N1流感大流行。大幅度降低了H1N1流感在我國的發(fā)病率與病死率,減少了約2.5億人發(fā)病和7萬人住院,使經(jīng)濟(jì)損失減少約2000多億元。


2013年于一周內(nèi)快速確定了一種國際上從未發(fā)現(xiàn)的新型H7N9禽流感病毒,并在此基礎(chǔ)上及時(shí)研發(fā)成功檢測試劑。世界衛(wèi)生組織高度贊揚(yáng)中國的H7N9禽流感疫情應(yīng)對(duì)是傳染病防控的一個(gè)典范。


我國科學(xué)家揭示了西非埃博拉出血熱流行的埃博拉病毒株分子進(jìn)化特征,自主研制成功埃博拉病毒核酸檢測試劑盒,實(shí)現(xiàn)了抗埃博拉病毒抗體ZMapp哺乳動(dòng)物細(xì)胞規(guī)模化制備并研發(fā)具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的埃博拉疫苗,最終使埃博拉出血熱得以控制,將其拒之國門之外。
  

成果五:艾滋病、肝病、結(jié)核病、寄生蟲病方面防治工作。


通過開展艾滋病高危人群的綜合干預(yù)技術(shù),使艾滋病高危人群新發(fā)感染率和患病率降低,我國艾滋病疫苗研究進(jìn)展順利,已進(jìn)入2期臨床試驗(yàn)階段。


  • 通過科學(xué)研究,改進(jìn)乙肝疫苗劑量,使5歲以下兒童乙肝表面抗原攜帶率降至1%以下,提前3年達(dá)到世界衛(wèi)生組織西太地區(qū)乙肝防控目標(biāo);

  • 成功研發(fā)了60微克乙肝疫苗,將疫苗接種應(yīng)答率由此前的78.6%提高到92.8%。

  • 成功研發(fā)結(jié)核分枝桿菌快速檢測試劑,明顯提高了結(jié)核病檢出率;

  • 在部分區(qū)域建立研究示范區(qū),積極探索科技綜合防治新模式。使傳染性結(jié)核病的患病率和死亡率明顯降低,提前達(dá)到聯(lián)合國千年發(fā)展目標(biāo)的階段性指標(biāo)。

  • 建立了新型的寄生蟲診斷和評(píng)價(jià)體系及抗寄生蟲藥物靶點(diǎn)預(yù)測平臺(tái),構(gòu)建了基于網(wǎng)絡(luò)直報(bào)的血吸蟲病、瘧疾、包蟲病等的實(shí)時(shí)預(yù)警系統(tǒng),使我國寄生蟲病綜合防控能力得以提升。


成果六:有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的支架研發(fā)。


提起心臟支架,多數(shù)人的印象是歐美原創(chuàng)、中國仿制。如今,這種局面正在改變。而今由中國自主研發(fā)并擁有完整全球知識(shí)產(chǎn)權(quán)的新一代冠脈藥物洗脫支架“BuMA Supreme生物降解藥物涂層冠脈支架系統(tǒng)”是由賽諾醫(yī)療科學(xué)技術(shù)有限公司研發(fā)成果。其前身BuMA支架已于2010年12月獲得國家食品藥品監(jiān)督管理局Ⅲ類醫(yī)療器械產(chǎn)品的注冊(cè)證。


BuMA Supreme支架是在此基礎(chǔ)上的升級(jí)版。而且葛均波院士率領(lǐng)的團(tuán)隊(duì)還成功完成了我國首例由國人自主研發(fā)的完全可降解聚乳酸支架(心祥,XinsorbTM)的植入,這標(biāo)志著我國的支架研發(fā)水平已經(jīng)站在了國際前沿,同時(shí)也代表著我國心血管界在冠心病介入治療的“第四次革命”來到。新一代完全可降解支架進(jìn)入臨床將造福更多的冠心病患者。
  

成果七:推廣指南,開展高血壓社區(qū)規(guī)范化管理。


國家心血管病中心于2005年啟動(dòng)了“全國高血壓社區(qū)規(guī)范化管理”項(xiàng)目,通過推廣普及高血壓防治指南,推動(dòng)社區(qū)開展高血壓規(guī)范化管理。截至2011年12月,簽署協(xié)議的單位已達(dá)40家單位、2500余家社區(qū)衛(wèi)生服務(wù)機(jī)構(gòu),涉及22個(gè)省份,協(xié)議預(yù)計(jì)管理人數(shù)57余萬。加上各省擴(kuò)大管理的患者,總共有300萬。


規(guī)范化管理1年后,高血壓患者的收縮壓和舒張壓分別下降了14.8 mm Hg和8.3 mm Hg,高血壓控制率從基線時(shí)的18.7%上升至76.6%。2009年起,國家把基于指南進(jìn)行高血壓管理納入了公共衛(wèi)生均等化服務(wù)的內(nèi)容,在全國推進(jìn)高血壓社區(qū)管理。


截至目前,估計(jì)管理患者超過8500萬。通過管理使患者的控制率得到改善,有力地推動(dòng)了基層高血壓的防治。
  

成果八:中國腦卒中一級(jí)預(yù)防研究(CSPPT)。


北京大學(xué)第一醫(yī)院霍勇教授作為首席科學(xué)家,帶領(lǐng)團(tuán)隊(duì)開展的中國腦卒中一級(jí)預(yù)防研究(CSPPT),是迄今我國研究者獨(dú)立完成,最大樣本量的一級(jí)預(yù)防研究,而且是一項(xiàng)完全遵照國際標(biāo)準(zhǔn)的大型、隨機(jī)、雙盲對(duì)照臨床研究,旨在探討依那普利葉酸片(簡稱依葉片)在高血壓人群中應(yīng)用對(duì)初發(fā)腦卒中的影響。


該研究對(duì)20702例無腦卒中和心肌梗死病史的成年高血壓患者進(jìn)行了長達(dá)4年半的干預(yù)和跟蹤。研究發(fā)現(xiàn)與單用依那普利降壓相比,服用依那普利葉酸片(簡稱依葉片)能顯著降低21%腦卒中風(fēng)險(xiǎn),尤其對(duì)H型高血壓人群獲益更為突出。


依據(jù)CSPPT研究結(jié)果提示,依那普利葉酸片可以使新發(fā)卒中降低21%,中國MONICA最新數(shù)據(jù)推算2020年新發(fā)卒中370萬人,那么每年可預(yù)防111萬(約30%)腦卒中發(fā)生;假設(shè)將來每1例卒中發(fā)生的直接和間接經(jīng)濟(jì)損失是10萬元,那么每年將為國家節(jié)約1110億元。


CSPPT研究探索出一條有中國特色的心血管防治之路,而且為全球腦卒中預(yù)防開出了一張科學(xué)循證、靶點(diǎn)明確、療效顯著的“中國處方”。不僅揭示了中國高血壓患者多發(fā)腦卒中的原因,還為中國特色的腦卒中防控提供了確鑿的循證醫(yī)學(xué)證據(jù),甚至可能影響未來我國相關(guān)衛(wèi)生政策的制定。

成果九:腦起搏器研發(fā)——從跟蹤、并行到引領(lǐng)。


腦起搏器是一種直接作用于中樞神經(jīng)系統(tǒng)的人工裝置,通過埋植在胸前的刺激器向植入在大腦特定靶點(diǎn)的電極發(fā)放電脈沖,是治療帕金森病、特發(fā)性震顫、肌張力障礙、癲癇、強(qiáng)迫癥、藥物依賴、抑郁等功能性神經(jīng)或精神疾病的有效治療方法。國內(nèi)相關(guān)患者超過6千萬人,臨床價(jià)值重大。腦起搏器還是迄今唯一能夠“修復(fù)”大腦功能的人工系統(tǒng),是研究腦科學(xué)的利器。


多年來,腦起搏器由美國壟斷,成為臨床上昂貴的高值耗材,每名接受雙側(cè)植入手術(shù)的患者,需要支付25-35萬元購買腦起搏器。高昂的費(fèi)用,讓大多數(shù)患者望而卻步。從疾病治療的機(jī)理研究和臨床需求出發(fā),探索更新一代的腦起搏器療法和技術(shù),取得了一系列的創(chuàng)新成果。


  • 研發(fā)生產(chǎn)了全球首個(gè)3T磁共振兼容的腦起搏器電極,2015年5月完成了首例臨床試驗(yàn)手術(shù)。可記錄深部腦電的可充電腦起搏器,研發(fā)生產(chǎn)了全球首個(gè)可記錄腦深部核團(tuán)局部場電位信號(hào)、雙通道可充電的腦起搏器,為根據(jù)患者病情自適應(yīng)控制的閉環(huán)腦起搏器奠定臨床基礎(chǔ)。

  • 變頻刺激技術(shù),研發(fā)了全球首個(gè)具有變頻刺激功能的腦起搏器,并完成了20余例患者的臨床試驗(yàn),突破了國際現(xiàn)有的高頻刺激模式。

  • 遠(yuǎn)程程控技術(shù),研發(fā)了全球首個(gè)腦起搏器遠(yuǎn)程程控系統(tǒng),為患者進(jìn)行腦起搏器遙測、程控、藥物調(diào)整等醫(yī)療服務(wù),避免患者長途跋涉到大城市就診,降低經(jīng)濟(jì)和醫(yī)療負(fù)擔(dān),對(duì)地域遼闊、整體經(jīng)濟(jì)欠發(fā)達(dá)的我國具有重要意義。



成果十:顱內(nèi)動(dòng)脈狹窄治療領(lǐng)先世界。


我國腦血管病70%-80%系缺血性腦血管病,其發(fā)病率以9%的速度逐年遞增。與西方人種不同,國人33%-50%的缺血性卒中由顱內(nèi)動(dòng)脈粥樣硬化狹窄(Intracranial Atherosclerotic Stenosis)導(dǎo)致。


中國顱內(nèi)動(dòng)脈粥樣硬化(Chinese Intracranial Atherosclerois, CICAS)研究顯示在2864例腦缺血患者中,顱內(nèi)動(dòng)脈粥樣硬化狹窄發(fā)生率高達(dá)46.6%。隨著我國人口的老齡化,顱內(nèi)動(dòng)脈粥樣硬化狹窄導(dǎo)致的各類問題也日趨嚴(yán)重。


因此“找出有效的二級(jí)預(yù)防手段,降低顱內(nèi)動(dòng)脈粥樣硬化狹窄所致缺血性腦血管病的致殘率、致死率和復(fù)發(fā)率,提高患病人群的生活質(zhì)量和延長國人壽命”已是我國重大慢性疾病防治的優(yōu)先戰(zhàn)略。取得了如下成績:


①完成顱內(nèi)動(dòng)脈支架成形術(shù)用于國人顱內(nèi)動(dòng)脈粥樣硬化性卒中二級(jí)預(yù)防的系列研究:首次證實(shí)顱內(nèi)動(dòng)脈嚴(yán)重狹窄(≥70%)不是支架成形術(shù)的危險(xiǎn)因素。


②研發(fā)和生產(chǎn)了國家食品藥品管理監(jiān)督局批準(zhǔn)的第一個(gè)顱內(nèi)專用支架系統(tǒng)(Apollo支架)。


③在國際上首次提出了用于指導(dǎo)顱內(nèi)支架成形術(shù)的LMA分型。


④率先開展顱內(nèi)動(dòng)脈粥樣硬化高分辨磁共振成像研究。2011年起,團(tuán)隊(duì)依托國家神經(jīng)病學(xué)中心,將顱內(nèi)動(dòng)脈狹窄介入治療帶入了一個(gè)快速發(fā)展階段,平均每年完成治療近300余例,迄今已經(jīng)完成顱內(nèi)動(dòng)脈狹窄介入治療1500例,數(shù)量及手術(shù)質(zhì)量位居全球第一。
  

成果十一:高危非致殘性腦血管病(HR-NICE)診療研究突破。


以王擁軍教授為首的首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京天壇醫(yī)院腦血管病臨床研究團(tuán)隊(duì)歷經(jīng)10余年的探索和研究發(fā)現(xiàn),我國腦血管病防控的最佳窗口是高危的非致殘性腦血管病(HR-NICE)。并通過一系列科學(xué)的臨床研究方法,對(duì)此種類型腦血管病的流行病學(xué)、診斷方法及治療技術(shù)等展開了系列研究。


其中最為著名的就是利用氯吡格雷聯(lián)合阿司匹林治療HR-NICE患者的臨床試驗(yàn)(即CHANCE研究)。


該研究發(fā)現(xiàn),在HR-NICE發(fā)生后的24小時(shí)內(nèi),聯(lián)合使用氯吡格雷和阿司匹林治療,與單用阿司匹林相比,可使卒中再發(fā)風(fēng)險(xiǎn)降低32%,且嚴(yán)重出血風(fēng)險(xiǎn)并未顯著增加。


這是截至目前針對(duì)HR-NICE患者開展的全球最大規(guī)模的隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn),在國際上首次突破“雙重抗血小板”治療“禁區(qū)”,證明短程、早期、優(yōu)化的中低劑量配伍的阿司匹林聯(lián)合氯吡格雷雙抗治療新策略可以顯著降低HR-NICE患者的卒中復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)。


該項(xiàng)研究成果于2013年發(fā)表在國際頂級(jí)醫(yī)學(xué)期刊《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上,是我國神經(jīng)科大陸學(xué)者在該雜志上發(fā)表的首篇論著。此結(jié)果一經(jīng)發(fā)布,即被《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》、《柳葉刀》、《循環(huán)》等國際著名雜志連續(xù)發(fā)表專題評(píng)論,認(rèn)為以王擁軍教授為首的團(tuán)隊(duì)“完成了一項(xiàng)大規(guī)模、科學(xué)嚴(yán)謹(jǐn)?shù)呐R床研究,令人印象深刻,為預(yù)防腦血管病復(fù)發(fā)提出了新理念”,“中國的CHANCE研究提出了在HR-NICE患者早期應(yīng)用雙重抗血小板藥物的新策略,為患者早期雙抗治療提供了一個(gè)‘新的機(jī)會(huì)’”。


該研究成果被《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》、《柳葉刀神經(jīng)病學(xué)》、加拿大國家人口衛(wèi)生研究院(PHRI)等評(píng)為2013年世界神經(jīng)病學(xué)領(lǐng)域年度十大進(jìn)展之一,并同時(shí)被美國心臟病學(xué)會(huì)/美國卒中學(xué)會(huì)2014年《缺血性腦血管病二級(jí)預(yù)防指南》所采納。


該項(xiàng)成果被單獨(dú)列為抗血小板治療新的臨床推薦意見,由此改寫了國際指南。歐洲、加拿大和我國等也隨后依據(jù)該項(xiàng)研究成果改寫了本國腦血管病防治指南。CHANCE研究使我國領(lǐng)跑輕型卒中和TIA研究領(lǐng)域的學(xué)術(shù)前沿,是國際對(duì)我國臨床研究水平的充分肯定。


在CHANCE研究人群基礎(chǔ)上,針對(duì)HR-NICE人群,我國學(xué)者還探索發(fā)現(xiàn)了sCD-40L、超敏C反應(yīng)蛋白、糖化白蛋白等一系列預(yù)測腦血管病復(fù)發(fā)、死亡和致殘的遺傳因素和環(huán)境因素,為我國腦血管病特別是HR-NICE個(gè)體化防治工作的深入開展提供了強(qiáng)有力的理論和技術(shù)支撐,同樣將為我國臨床醫(yī)學(xué)的迅猛發(fā)展提供強(qiáng)大助力。


CHANCE研究方案可顯著降低非致殘性腦血管病發(fā)展為嚴(yán)重致殘性腦血管病的比例,根據(jù)流行病學(xué)數(shù)據(jù)測算,我國每年新發(fā)HR-NICE患者約為300萬,這些患者90天內(nèi)發(fā)生致殘性腦血管病的風(fēng)險(xiǎn)高達(dá)10-20%,對(duì)這些患者在發(fā)病早期應(yīng)用上述研究提出的短程、早期、優(yōu)化“雙抗治療”新策略,可每年減少至少10萬例致殘性卒中的發(fā)生。


CHANCE研究模式和方法的廣泛推廣將為HR-NICE患者提供安全、有效的預(yù)防方案、將為一個(gè)家庭避免更大的精神和經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)、將為醫(yī)院提高輕型卒中和TIA患者的管理水平、將為政府促進(jìn)人口的健康狀況、將為國家節(jié)約大量的直接和間接醫(yī)療投入,從而從患者、家庭、醫(yī)院、社會(huì)、國家不同水平帶來不可預(yù)估的社會(huì)效益。
  

成果十二:微創(chuàng)外科技術(shù)治療心臟及大血管疾病。


項(xiàng)目屬微創(chuàng)外科學(xué)領(lǐng)域。我國患心血管疾病人數(shù)高達(dá)2.3億,年死亡300萬人,占總死亡人數(shù)的41%。外科手術(shù)是治療心血管病的重要方法之一。傳統(tǒng)手術(shù)因需在開胸和體外循環(huán)下完成,給機(jī)體造成巨創(chuàng)和多臟器功能損害,特別是深低溫停循環(huán)下的大血管手術(shù)死亡率達(dá)10%以上,手術(shù)風(fēng)險(xiǎn)極高。如何避免開胸和體外循環(huán)完成手術(shù)是亟待解決的重大難題。


該項(xiàng)目歷時(shí)13年,在14項(xiàng)國家和軍隊(duì)重大、重點(diǎn)課題支持下,致力于心臟大血管外科微創(chuàng)技術(shù)的創(chuàng)新和應(yīng)用,構(gòu)建了涵蓋冠心病、心內(nèi)結(jié)構(gòu)和功能異常、大血管病等各種心血管疾病的微創(chuàng)技術(shù)體系,特別是開創(chuàng)了我國機(jī)器人外科領(lǐng)域的先河,推動(dòng)了從“巨創(chuàng)”到“微創(chuàng)”甚至“幾乎無創(chuàng)”的技術(shù)革新,實(shí)現(xiàn)了不開胸、非體外循環(huán)完成心臟大血管手術(shù),顯著提高了救治水平。
  

成果十三:肝癌肝移植術(shù)后復(fù)發(fā)轉(zhuǎn)移的防治新策略及關(guān)鍵機(jī)制。


完成肝癌肝移植700余例,對(duì)肝癌肝移植術(shù)后復(fù)發(fā)轉(zhuǎn)移的防治及其關(guān)鍵機(jī)制進(jìn)行了系統(tǒng)研究,將技術(shù)創(chuàng)新成果成功應(yīng)用于臨床,顯著提高了肝癌肝移植療效。建立了肝癌肝移植術(shù)后復(fù)發(fā)轉(zhuǎn)移防治的新策略,揭示了肝癌肝移植術(shù)后復(fù)發(fā)轉(zhuǎn)移的關(guān)鍵機(jī)制。


率先在國際上建立能完全模擬人肝癌肝移植臨床的大鼠模型。模型具有急性排斥及術(shù)后100%的發(fā)生復(fù)發(fā)轉(zhuǎn)移的特性,而且建模方法簡便易行、重復(fù)性好,可為肝癌肝移植術(shù)后復(fù)發(fā)的研究提供良好平臺(tái)。應(yīng)用本項(xiàng)目提出的防治新策略,使本中心肝癌肝移植術(shù)后5年生存率由應(yīng)用前的56.1%提高至65.9%
  

成果十四:中國肺癌微創(chuàng)綜合診療體系的建立、臨床基礎(chǔ)研究和應(yīng)用推廣。


肺癌是惡性腫瘤中威脅人類生命的第一殺手,傳統(tǒng)診斷治療方法漏診率高、分期不準(zhǔn)確、手術(shù)創(chuàng)傷大、并發(fā)癥多、術(shù)后生活質(zhì)量差。該研究率先引進(jìn)、消化、吸收國際領(lǐng)先的胸部微創(chuàng)診療技術(shù),經(jīng)自主創(chuàng)新,建立了適合我國現(xiàn)狀的肺癌微創(chuàng)綜合診療體系,解決了總體診治率低、手術(shù)適應(yīng)癥窄、技術(shù)復(fù)雜難于推廣、耗材成本高等難題,在早期肺癌、局部進(jìn)展期肺癌和晚期肺癌的微創(chuàng)診斷、治療等各個(gè)環(huán)節(jié)均取得了突破性進(jìn)展。


該研究成果已完成各類肺癌微創(chuàng)診療手術(shù)5632例,創(chuàng)新的手術(shù)方法年均節(jié)約手術(shù)用血40000ml,改良的器械節(jié)省耗材花費(fèi)2300萬元、節(jié)約外匯支出740萬美元,使能夠開展肺癌微創(chuàng)診療手術(shù)的醫(yī)院從1992年的3家發(fā)展到436 家(三甲醫(yī)院262家),受益患者超過200萬人次,推動(dòng)了胸外科的發(fā)展,全面提升了我國的肺癌診療水平。
  

成果十五:首個(gè)小分子靶向抗癌藥鹽酸埃克替尼開發(fā)研究、產(chǎn)業(yè)化和推廣應(yīng)用(已通過2015年國家學(xué)技術(shù)進(jìn)步獎(jiǎng)一等獎(jiǎng)初評(píng)公示)。


眾所周知,惡性腫瘤已是人類健康的第二大殺手,其中肺癌是發(fā)病率和死亡率都居首的惡性腫瘤。因化療和放療的毒副作用,大大限制了它們的使用和效果。


貝達(dá)藥業(yè)股份有限公司研究開發(fā)以上皮細(xì)胞生長因子受體酪氨酸激酶(EGFR-TKI)為靶點(diǎn)的小分子靶向抗癌藥,項(xiàng)目組設(shè)計(jì)了具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的化學(xué)文庫,通過大量的分子和細(xì)胞水平的測試,篩選到作用特異和高效的先導(dǎo)化合物,并于2005年10月完成臨床前研究。


2006年,在獲得國家藥管局批準(zhǔn)后開始臨床研究。2009年,在I和II期臨床研究的基礎(chǔ)上,啟動(dòng)的Ⅲ期臨床研究。項(xiàng)目組采用與進(jìn)口品牌藥頭對(duì)頭比較的雙盲研究,證明其療效和安全性。其主要療效指標(biāo)無進(jìn)展生存期(PFS)長于進(jìn)口藥(4.7比3.4個(gè)月),而不良反應(yīng)發(fā)生率明顯低于進(jìn)口藥。


2011年6月,鹽酸埃克替尼正式獲得國家藥監(jiān)局頒發(fā)的新藥證書和生產(chǎn)批文,從此打破了進(jìn)口靶向藥的壟斷局面,并以低30%-40%的價(jià)格讓更多的中國病人用上靶向抗癌藥。到目前為止,已有4萬名肺癌患者接受了治療,疾病控制率80%,治療有效率30%,其平均生存期從原來的3-6個(gè)月延長到一年以上。上市3年實(shí)現(xiàn)銷售13億元,貢獻(xiàn)稅收3.43億元。
  

同時(shí),通過與中國醫(yī)藥創(chuàng)新促進(jìn)會(huì)合作,展開后續(xù)免費(fèi)用藥項(xiàng)目。凡是用藥6個(gè)月仍有效的晚期肺癌病人,后續(xù)用藥終生免費(fèi)。至今,已有14000多病人獲得后續(xù)免費(fèi)用藥,共贈(zèng)藥50多萬盒,價(jià)值13.8億元,獲得非常良好的社會(huì)效益。
  

成果十六:中國人體表難愈合創(chuàng)面發(fā)生新特征與防治的創(chuàng)新理論與關(guān)鍵措施研究(已通過2015年國家學(xué)技術(shù)進(jìn)步獎(jiǎng)一等獎(jiǎng)初評(píng)公示)。


該項(xiàng)目屬創(chuàng)燒傷與生物醫(yī)學(xué)交叉領(lǐng)域。體表慢性難愈合創(chuàng)面(俗稱潰瘍)是一大類存在于體表而長期不愈或難愈的組織損傷,主要包括嚴(yán)重創(chuàng)燒傷后殘留創(chuàng)面、糖尿病足、放射性潰瘍、下肢動(dòng)靜脈疾病造成的潰瘍等。嚴(yán)重危害人民身心健康,是國際上研究的重點(diǎn)。


該項(xiàng)目通過大協(xié)作方式,經(jīng)10余年研究,發(fā)現(xiàn)了2個(gè)創(chuàng)面流行病學(xué)新特征。在國際上首次報(bào)告了造成中國人體表難愈合創(chuàng)面的主要病因已由10年前以創(chuàng)傷。首次提出了針對(duì)糖尿病足和放射性創(chuàng)面難愈的3個(gè)特殊機(jī)制。創(chuàng)建了4 種關(guān)鍵防治措施。針對(duì)難愈創(chuàng)面具有可防控與大門診小病房的特征,創(chuàng)新治療模式。


相關(guān)產(chǎn)品在全國1300余家醫(yī)院應(yīng)用。2份成果作為重大建議向國務(wù)院有關(guān)部門提交。培養(yǎng)國家杰出青年或長江學(xué)者3人,成為國家創(chuàng)傷、燒傷、危重病等領(lǐng)域唯一的創(chuàng)新群體。

 

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